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　　NCCN（美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)）指南是目前國際上最權(quán)威、最廣泛采用的癌癥治療指南。NCCN指南明確指出：治療選擇之一就是參加臨床試驗。

　　在歐美國家很多患者會主動咨詢醫(yī)生是否有合適他們的臨床試驗。全美排名第一的MD Anderson癌癥中心，超過90%患者會參加各種臨床試驗。

　　臨床試驗受試者不是“小白鼠”，是創(chuàng)新和互動式研究中的合作者，是臨床醫(yī)學(xué)發(fā)展和進(jìn)步的貢獻(xiàn)者。

　　國內(nèi)臨床試驗分為兩類

　　一類是與全球同步進(jìn)行的臨床試驗，試驗藥品為新藥，在國內(nèi)外均未上市，在全球多國同時進(jìn)行臨床試驗研究。
　　一類是國外已上市藥品，為進(jìn)入國內(nèi)市場，應(yīng)國家《食品藥品監(jiān)督管理法》要求而在國內(nèi)開展臨床試驗，這類試驗的試驗藥品在國外已經(jīng)廣泛用于疾病治療。

　　一、所有人都可以參加藥物臨床試驗嗎？

　　答案是否定的。

　　所有的臨床試驗都有關(guān)于誰可以參加的指導(dǎo)原則，此指導(dǎo)原則就是“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”。允許參加臨床試驗的因素為“入選標(biāo)準(zhǔn)”;不允許參加臨床試驗的因素為“排除標(biāo)準(zhǔn)”。

　　這些標(biāo)準(zhǔn)是根據(jù)如下因素來制定的：年齡、性別、疾病類型和階段、治療史、患其他疾病情況等。只有符合標(biāo)準(zhǔn)的人才可以參加臨床試驗。有一些研究試驗需要病人，而也有一些試驗需要正常健康人。

　　值得注意的是，制訂“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”不是用來拒絕人們參加臨床試驗，相反，而是確定此人參加臨床試驗是否合適，以保證其安全。

　　二、受試者在臨床試驗中的獲益及風(fēng)險

　　臨床試驗的受益主要包括兩大類，一類是關(guān)于受試者的受益，另一類是社會的受益。

　　有什么受益？

　　1、受試者受益

　?、俟?jié)省費用
　　多數(shù)臨床研究使用的研究藥物和檢查，均是對患者免費的，這就會為患者省下一大筆費用。對于家庭經(jīng)濟(jì)狀況不佳、疾病類型較為特殊、現(xiàn)有治療方案有限的患者而言，臨床試驗是最佳的選擇。

　?、讷@得最新治療機會
　　臨床試驗的目的是為了證明研究新藥或方案比當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療更好，因此患者很有可能得到生存時間的延長。即使分到對照組，接受免費的標(biāo)準(zhǔn)治療，也是相當(dāng)不錯的選擇。

　　③臨床試驗中的新藥
　　臨床試驗中，有些藥物尚未在國內(nèi)上市，但已在國外上市并應(yīng)用，療效和安全性已獲臨床驗證，其安全性和有效性更有保障?；颊咧挥型ㄟ^國內(nèi)的臨床試驗才有機會提前使用。目前臨床試驗都是一些國外已經(jīng)確認(rèn)過療效的新藥對比國內(nèi)傳統(tǒng)的標(biāo)準(zhǔn)治療，希望能在中國獲批上市或者是拓展新的適應(yīng)癥。

　?、艿玫窖芯拷M醫(yī)生更好的關(guān)注和觀察
　　進(jìn)行臨床試驗的一般都是該領(lǐng)域比較權(quán)威的專家和權(quán)威的醫(yī)院，入組期間，患者可以在住院、檢查、治療和隨訪方面得到更好的照料和關(guān)注，一旦出現(xiàn)需要緊急處理的情況，都可以得到迅速的處理。

　　2、社會的受益

　　盡管這種研究對受試者沒有直接受益的前景，但增加了對人類生理和行為的認(rèn)識而使整個社會受益。對人類受試者健康的考慮應(yīng)優(yōu)先于科學(xué)和社會的利益。

　　有什么風(fēng)險？

　　正如任何的癌癥治療都是雙刃劍，臨床試驗也是如此，可能會獲得奇效，也可能無效，也可能會有未預(yù)料到的副作用，以及尚未確定的療效。

　　但研究人員會盡可能及時處理各種不良反應(yīng)，當(dāng)毒性不可耐受或藥物無效時，患者就需要退出試驗治療，更換其他治療方案。

　　當(dāng)然，就算是不參加臨床試驗，標(biāo)準(zhǔn)的癌癥治療也是存在各種不良反應(yīng)的風(fēng)險。

　　三、什么是單臂試驗？

　　單臂研究（single arm study）：即單組臨床試驗，顧名思義，就是僅有一個組的研究，沒有為試驗組設(shè)計相對應(yīng)的對照。

　　但單臂研究并不是就沒有參比的對象，實際上，它的參比對象就是所謂的“外部對照”。

　　外部對照，又稱為歷史對照，是采用他人、或過去的研究結(jié)果，與試驗組進(jìn)行對照比較。例如：在抗腫瘤領(lǐng)域中，進(jìn)行藥物研發(fā)的早期階段Ⅰb/Ⅱa期，可將接受受試藥物的一組患者與該研究以外的一組患者的結(jié)果進(jìn)行比較。單臂研究可以是多中心的臨床試驗，但肯定是開放的，也談不上隨機與盲法，所以論證強度稍差。

　　單臂研究的缺點

　　從研究設(shè)計可見，其缺點是顯而易見的，由于試驗組與外部對照組的受試者不來自同一受試者總體，可比性差；

　　由于缺乏平行的對照，只能與外部的歷史數(shù)據(jù)進(jìn)行比較，來評價被研究藥物的安全性和有效性，很難獲得和當(dāng)前研究設(shè)計完全一致的歷史研究數(shù)據(jù)，且很難區(qū)分研究間差異的影響，對結(jié)果不易作出評價；

　　根據(jù)單臂研究的藥物獲批門檻高，必須是病例非常少見且療效相當(dāng)顯著的藥物。

　　單臂研究的優(yōu)點

　　本類型研究設(shè)計、實施簡單、易行，研究費用低、周期短，可以較快獲得有效性的證據(jù)；

　　多用于基于倫理不適合設(shè)置空白對照或者無法找到匹配的對照的臨床研究；

　　在藥物臨床試驗中，單臂治療，如果加上劑量探索，其實可以獲得一些有價值的信息。

　　四、什么是安慰劑對照？

　　安慰劑對照是指試驗組用新藥或者新療法，對照組給予與試驗藥性狀相同但不含有效成分的安慰劑。

　　安慰劑（placebo）是一種虛擬藥物, 其外觀劑型、大小、顏色、重量、氣味和口味等各方面都與試驗藥盡可能保持一致, 但不含有試驗藥物的有效成份。

　　1、設(shè)置安慰劑對照的目的在于消除研究者、受試者和參與評價人員等由心理因素等影響而形成的偏倚，分離出由試驗藥物所引起的真正的效應(yīng)和不良反應(yīng)。
　　安慰劑對照試驗可以采用平行或自身交叉對照的試驗設(shè)計。安慰劑對照試驗有利于雙盲法執(zhí)行，從而最大限度地減少受試者和研究者的偏倚。試驗藥與安慰劑之間結(jié)果的差異就是在這種研究條件下這種藥物作用的大小。

　　2、使用安慰劑對照組并不意味著對照組是未經(jīng)處理的。在很多安慰劑對照試驗中，新的治療和安慰劑分別被添加到一個共同的標(biāo)準(zhǔn)治療上，即所謂的附加研究。

　　3、當(dāng)一種新藥用于尚無已知有效藥物可以治療的疾病進(jìn)行試驗時，通常不存在倫理學(xué)問題；如果延遲治療、或不治療僅導(dǎo)致暫時的不適（例如，普通頭痛），并沒有嚴(yán)重不良后果，不會造成較大的健康風(fēng)險時，只要患者知情同意，安慰劑對照設(shè)計在倫理上是可接受。如果市場上已經(jīng)存在針對研究藥物適應(yīng)癥的有效的藥物，應(yīng)該采用陽性對照。

　　4、安慰劑對照能可靠地證明藥物的療效，檢測藥物“絕對”的有效性和安全性，也可以將受試者和研究者期望值的影響降到最低，因此安慰劑對照試驗的效率比較高。但是安慰劑對照有時存在倫理方面的問題，受試者和和治療的醫(yī)生容易存在顧慮，因此其通用性是個問題。

　　來源：家屬說